答覆立法會問題

立法會九題:罕有遺傳病患者的治療需要

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  以下為今日(五月六日)在立法會會議上黃毓民議員的提問和食物及衞生局局長周一嶽的書面答覆:

問題:

  根據香港黏多醣症暨罕有遺傳病互助小組提供的資料,全港現時有30多名黏多醣症患者。他們認為,由於患者人數少,他們的需要一直被政府忽略。很多患者只能活到廿多歲,現時已有多人危在旦夕。雖然近期外國發現了有效治療黏多醣症的方法,為患者帶來一線生機,但每年逾四百萬港元的藥費卻使本港的患者望門興嘆。就此,政府可否告知本會:

(一) 現時支援黏多醣症患者的具體政策,以及有否緊急措施支援情況危殆的個別患者;及

(二) 鑒於現時多個國家及地區(包括澳門)均有資助黏多醣症患者支付治療費用,為何香港不在此列?

答覆:

主席:

(一) 罕有遺傳性溶體病共有五十多種,當中包括黏多醣症、法柏氏症、龐貝氏症、高球氏症等。現時醫學上並無根治黏多醣症等罕有遺傳病的有效療法。當局一直關注罕有遺傳病患者的治療需要。醫院管理局(醫管局)的醫護人員現時透過兒科、骨科、耳鼻喉科、眼科、胸肺科等多個專科的合作及遺傳輔導,配合適當的支援藥物、外科手術及復康治療,減輕患者的不適和治療病症引起的併發症,以提高患者的生活質素和延長他們的存活期。 這些服務包括在醫管局的標準收費內。

  當局自二○○八至○九年度起向醫管局提供額外經常撥款一千萬元,資助罕有遺傳性溶體病患者進行特定酵素替代藥物治療。由於這些藥物大部分面世時間較短,價錢極為高昂,而這些藥物的療效亦暫時未獲確切的科研數據證實,因此,就這些僅有初步驗證的藥物,當局必須謹慎審視藥物對個別病人的實質療效和用藥會否對病人造成其他影響,以評估病人是否適合用藥以及由公帑資助藥費是否符合成本效益和公平使用公帑的原則。就此,醫管局成立了一個有關罕有遺傳性溶體病酵素替代藥物治療的專家小組(專家小組),制訂特定藥物的治療指引和病人用藥的評核準則,並按有關準則根據個別病人,當中包括黏多醣症病人的臨床情況進行評估,以就每個個案決定病人是否適合接受有關藥物治療。

(二) 醫管局會繼續透過轄下的專家小組,就罕有遺傳性溶體病患者,包括黏多醣症患者接受酵素替代治療的申請進行審議,以考慮是否就個別情況資助患者接受有關藥物治療。與此同時,醫管局亦會因應患者的病情和治療需要,為他們提供適切的協助。

  必須指出,不同國家對治療罕有遺傳病症的藥物,無論在科研評估、引進藥物名冊、當地註冊規定和審批對病人的資助、資助模式等各有不同。就資助黏多醣症病人接受酵素替代藥物治療而言,各國亦未有統一的取向。由於不同國家本身的醫療制度各異,故不宜作比較。




2009年5月6日(星期三)
香港時間12時45分

2019年4月12日